Espera vigilante Se suas contagens de sangue não estiverem muito baixas e os sintomas não estiverem afetando sua qualidade de vida, seu médico pode simplesmente recomendar o monitoramento de suas contagens de sangue para alterações.
Vivendo um Estilo de Vida Saudável Se você não tiver muitos sintomas ou complicações da HPN, seu médico pode sugerir que você tenha um estilo de vida saudável e tome alguns suplementos dietéticos contendo ferro e ácido fólico para ajudar seu corpo a aumentar a produção de glóbulos vermelhos. O seu médico também pode recomendar evitar medicamentos, como contraceptivos orais, que podem aumentar o risco de coágulos sanguíneos.
Transfusões de sangue Com uma transfusão, sangue ou partes de sangue de um doador são infundidos em seu corpo, o que pode ajudar se sua contagem sanguínea estiver baixa. No passado, as transfusões de sangue eram comuns para pessoas com HPN, embora menos pessoas precisem delas hoje, pois os tratamentos mais recentes ajudam a manter o hemograma, evitando a anemia grave.
Terapia imunossupressora Essa abordagem também tem sido usada para impedir que o sistema imunológico ataque a medula óssea. As opções incluem globulina anti-timócito (Timoglobulina) e ciclosporina (Neoral).
Anticorpos Monoclonais Medicamentos Existem três medicamentos especificamente concebidos para tratar a HPN. A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o primeiro medicamento, eculizumabe (Soliris)em 2007. Atua reduzindo a atividade do sistema de complemento do corpo — uma parte do sistema imunológico — e diminuindo o risco de destruição das células sanguíneas (hemólise). Ravulizumabe-cwvz (Ultomiris) foi aprovado em 2018 e, como eculizumabe, funciona em parte inibindo a proteína C5, que está envolvida no sistema complemento. Ambos são administrados por infusão.
Essas opções de tratamento têm mudado o jogo para pessoas com HPN. “A maioria das pessoas pode se tornar assintomática ou minimamente sintomática, dependendo de sua condição”, diz Brodsky.
“Cerca de 80 a 85 por cento dos pacientes podem ficar totalmente livres de transfusões de sangue com essas drogas”, acrescenta. “O que há de tão poderoso sobre eles é que eles impedem a principal causa de morte por HPN. Sem essas drogas, esses pacientes costumavam coagular. Mas com essas drogas, o risco de coagulação é quase o mesmo que (o grupo de controle em sua faixa etária)”.
Inibidor C3 direcionado Em 2021, o FDA aprovado Pegcetacoplan (Empaveli), acrescentando mais uma opção de tratamento para a HPN. Pegcetacoplan inibe C3, uma proteína diferente no sistema complemento.
Este medicamento bloqueia a ativação do sistema complemento em um estágio anterior e pode ser capaz de bloquear a pequena fração de hemólise de baixo nível que escapa aos inibidores de C5, explica Shruti Chaturvedi, MBBSprofessor associado de medicina na Johns Hopkins Medicine em Baltimore.
“Funciona acima de onde funcionam o eculizumabe e o ravulizumabe-cwvz”, acrescenta Ilene C. Weitz, MD, professor assistente de medicina clínica na Keck School of Medicine da University of Southern California em Los Angeles. De acordo com o Dr. Weitz, o Estudo de 2021 mencionado na aprovação do FDA descobriram que o pegcetacoplan “diminui a destruição das células sanguíneas na HPN e aumenta a hemoglobina, o que pode melhorar a qualidade de vida”.
Pegcetacoplan pode ser injetado por um médico ou autoadministrado.
Transplante de Medula Óssea ou Células Tronco Se você tiver sintomas graves de HPN, seu médico pode recomendar transplantes de medula óssea ou células-tronco, que envolvem a substituição de medula óssea ou células-tronco pelas de um doador. Embora seja a única cura potencial para a HPN, ela apresenta riscos e não é a melhor opção para todos.
Testes clínicos Se você já tentou várias terapias e ainda tem problemas para controlar sua HPN, seu médico pode conversar com você sobre a inscrição em um ensaio clínico, que lhe daria acesso aos próximos tratamentos promissores para HPN.
Para garantir que você está sendo tratado adequadamente, é importante consultar um especialista em HPN – ou pelo menos um hematologista – para tratamento. É mais provável que esses especialistas estejam familiarizados com essa doença rara e fiquem por dentro dos avanços no tratamento e gerenciamento de HPN.
Qual é o prognóstico para pessoas com HPN?
Com a introdução de tratamentos mais eficazes para a HPN na última década, as pessoas com esta grave condição sanguínea estão se sentindo melhor e vivendo mais do que nunca. De fato, com um manejo cuidadoso da doença, é possível que as pessoas com PNH vivam em média tanto tempo quanto aquelas sem a doença, diz Brodsky.
E há mais boas notícias em potencial chegando. “Existem inibidores do complemento mais recentes que ainda não foram aprovados e que estão em fase final de ensaios clínicos”, diz Brodsky.
“Esses novos medicamentos que estão em desenvolvimento clínico podem ser tão bons quanto ou melhores do que os disponíveis agora”, acrescenta ele, observando que alguns desses novos agentes podem estar disponíveis para administração sob a pele ou mesmo por via oral, em comparação com o anticorpo monoclonal atualmente disponível medicamentos, que são infusões.
A partir de julho de 2023, os ensaios clínicos de fase 3 estão sendo concluídos com um novo inibidor do complemento administrado por via oral, danicopan, para uso como terapia complementar aos inibidores C5, como eculizumabe e ravulizumabe-cwvz, para pacientes com HPN que apresentam hemólise extravascular. destruição celular fora dos vasos sanguíneos), por ClinicalTrials.gov. De acordo com AstraZenecafabricante do danicopan, os resultados preliminares mostraram que a terapia complementar melhora os sintomas de fadiga e anemia, além de reduzir transfusão de sangue dependência, em comparação com o uso de um inibidor de C5 mais um placebo.